前所未有——
渤健试图在其阿尔茨海默病药物Aduhelm批准几周后限制使用。
FDA说：好的。
在Aduhelm获得有争议的批准几周后，渤健7月7日发布了一份声明，看起来像是针对缩小标签的争论回应。这场讨论显然已经在幕后进行了：FDA第二天授权了一个新标签，有效地将这款阿尔茨海默病药物限制在早期患者。
FDA如此迅速地屈服于对该药物批准的广泛批评这一事实表明这种情况的处理是多么糟糕。而且，虽然渤健提交了一份补充生物制品申请（sBLA）寻求限制Aduhelm使用，但目前尚不清楚哪一方首先推动了这一变化，而且双方似乎都对此感到可以接受。
Aduhelm的持有者渤健认为需要明确限制药物的使用，这让情况更加令人震惊。因为对渤健来说并不是荣耀之事。许多人认为，以缺乏有效性证据为后盾的产品售价56000美元是令人憎恶的，尤其是因为美国纳税人将承担大部分费用。
通过最初授予如此广泛的标签，FDA被视为促进了这种过度行为。虽然作出适当反应会在某种程度上安抚批评者，但实际上，付款人已经看起来可能会将这种药物限制在Aduhelm关键项目中登记的患者身上。这些人患有轻度认知障碍或轻度痴呆，这是新标签指定开始治疗的人群。
最初标签上Aduhelm被批准“用于治疗阿尔茨海默病”。这引起了对来自更广泛患者巨大需求的担忧，因为Aduhelm和其他β-淀粉样蛋白抗体未能显示出任何益处。
FDA也因其使用加速批准途径将Aduhelm推向市场而受到指责。这见证了Aduhelm在β-淀粉样蛋白减少的替代终点上获得批准——支持痴呆症和功能性终点的证据并不可靠。
随着审批门槛的大幅降低，拥有类似项目的开发商已经在准备提交上市申请。礼来曾表示将在今年晚些时候提交donanemab申请，而罗氏也被认为正在考虑寻求gantenerumab的批准。
罗氏近日告诉投资者，将“尽快”提交gantenerumab。
该公司预计明年下半年将获得两项正在进行的3期试验的数据，并在2023年提交上市申请。一项高剂量的生物标志物研究可能足以将申请提前到今年。预计会在2022年下半年获得批准。
无论礼来、罗氏或其他阿尔茨海默病药物开发者的上市时间表计划如何，尽管引起了广泛的批评，其中大部分来自医学界，但FDA已经明确表示，可以允许早期患者使用抗β-淀粉样蛋白疗法。
这种前所未有的情况的长期影响也值得考虑。虽然可以说Aduhelm的批准证实了FDA对该领域审评处于宽松（甚至是“放纵”）阶段，但各种内外因素也可能会引发监管立场的改变。
FDA新局长的人选仍然未定。但无论谁掌管FDA，肯定会下定决心，这种公开谴责该机构的行为再也不会发生。Aduhelm的“闹剧”是否标志着FDA宽松审批时代已结束的开启？
与此同时，渤健和FDA现在都已成为国会调查的对象,调查由公司定价策略以及FDA的审批程序，正在随着有关Aduhelm批准的更多细节披露,转向有立法者已将FDA与渤健的交易定为调查目标。
7月9日，FDA临时局长Janet Woodcock医学博士在一封信中要求监察长办公室对监管机构批准渤健的Aduhelm的决定进行独立调查。
Woodcock的要求是在一份爆炸性报告之后提出的，该报告发现渤健高管早在2019年就与FDA官员，特别是FDA神经科学部门主任Billy Dunn医学博士会面，讨论Aduhelm的监管途径。当时该药物似乎已经没有生还余地。
如今，FDA一款新药获批的事件正在演变成各方混战的闹剧？
文章来源：新药前沿
