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“你敢批准这药上市,我就辞职!”,药审专家愤怒的背后

资本的力量?病因的不详?这次我们不谈国内的事,只说国外的阿尔茨海默病治疗用药。就在7号晚上,美国FDA批准了渤健的Aduhelm。这是二十年来首个治疗性的新药,能通过消除淀粉样蛋白来缓解认知下降,可谓
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资本的力量?病因的不详?
这次我们不谈国内的事,只说国外的阿尔茨海默病治疗用药。就在7号晚上,美国FDA批准了渤健的Aduhelm。这是二十年来首个治疗性的新药,能通过消除淀粉样蛋白来缓解认知下降,可谓从几百个竞争对手中窜出来的神药。
批准的消息一出,有人欢欣鼓舞,有人激动落泪,也有人一摔辞职报告。此人正是华盛顿大学神经学大咖Joel Perlmutter,“FDA的决定没和我们讨论,就出了结果。”换句话说,“你敢批准这药,我就辞职。世界那么大,去哪都不怕!”
为什么他会如此愤怒?我们可以分析一下。
一方面是药物本身
100多年前,科学家从一位记忆力严重衰退的患者尸体中发现了大脑萎缩和神经细胞死亡。后来人们也发现淀粉样蛋白在此类患者大脑里出现,而且淀粉样蛋白通过转基因技术作用到老鼠身上后,老鼠大脑也出现了和人类阿尔茨海默病类似的结构。到这里,是不是说淀粉样蛋白就是罪魁祸首?未必,因为老鼠大脑里的改变,并没有引起它记忆力的衰退。换句话说,有淀粉样蛋白未必就是阿尔茨海默病啊。所以这位专家对于淀粉样蛋白消除作为疗效的替代终点,非常的不认可。
另一方面是对审药制度的破坏任何个例都可能成为一个惯例的开端
所以说,这是一次会影响后继审药规则的事件。其破坏性比堪比从源头污染水源,在一个以临床改变作为指标的情形下,此举非常尴尬。可能会引发效仿,弱化FDA的监管权威性。至于病人能否改善病情,无从得知,唯一可以确定的是渤健股票大涨,这是资本方最期待的事:无论效果如何,我要变现挣钱。
作为审评专家,大咖肯定有足够的前沿敏感性来察觉这里面的风险。坏了规矩,队伍不好带,及时抽身止损。
网上也有人说,这有药品上市总会给人以希望,是好事。而且这个每年几万美元的价格,可能也是安慰剂起效的一个条件。这个说法等同于“最没救的病,才能赚最没数的钱。”对这类说法,我不做评价,相信每个人都有自己的看法。或许这也印证了其他神药的盈利模式,有效的未必有利拿,效果差的未必没钱赚。
发布于 2021-06-10 16:49:52 © 著作权归作者所有
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