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FDA批准AD治疗新药是循证医学的胜利?

Biogen治疗AD的Aduhelm被FDA批准上市,引起昨天半夜开始朋友圈一片狂欢,不知道是不是都在上周买入了BIIB。一般医学界比较认可的AD的发病机理有三种:淀粉样蛋白堆积、Tau蛋
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FDA批准AD治疗新药是循证医学的胜利?

1、FDA加速批准路径
当有一种用于严重或危及生命的疾病的药物,FDA允许治疗严重疾病的药物提前批准,并基于替代终点填补未满足的医疗需求,该药物临床获益仍存在一些不确定性时,该药物可能比现有治疗提供有意义的治疗获益。替代终点是一个标志物,如实验室测量、影像学图像、物理体征或其他被认为可以预测临床获益的测量,但其本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短在获得 FDA 批准之前所需的时间。批准上市后,制药公司仍然需要进行研究,以确认预期的临床效益。这些研究被称为 4 期验证性试验。如果验证性试验表明该药物实际上提供了临床益处,那么 FDA 将批准该药物的传统批准。如果验证性试验没有显示药物提供临床效益, FDA 有适当的监管程序,可以导致从市场上移除药物。
2、业界对于审批的质疑
按照FDA官宣说法,此次批准Aduhelm是在数据不明确的情况下,按照通常的做法做出监管决策。FDA对临床试验结果进行了仔细的梳理,并征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会我们听取了患者群体的观点,并回顾了所有相关数据。数据显示Aduhelm 的后期开发计划包括两个 3 期临床试验。一项研究达到主要终点,显示临床下降减少。第二次试验没有达到主要终点。然而,在所有对其进行评估的研究中, Aduhelm 一致且非常令人信服地以剂量和时间依赖的方式降低了大脑中淀粉样斑块的水平。预计淀粉样斑块的减少将显示出临床的治疗效果。尽管2020 年 11 月,外周和中枢神经系统药物咨询委员会在召开会议,不同意将一个成功试验的临床获益作为支持批准的主要证据是合理的。
但FDA最终决定使用加速批准途径--目的是为患有严重疾病的患者提供可能有价值的治疗途径,因为在这些疾病中,有未得到满足的需求,而且尽管对这种益处仍有一些不确定因素,但仍期待着临床上的益处。在确定申请符合加速批准的要求时,FDA得出结论认为,该药对阿尔茨海默病患者的益处超过了治疗的风险。
3、循证医学审批中的胜利
西方医学推崇的是循证医学(evidence-based medicine),是指临床诊疗实践中,针对临床需要解决的具体问题,将医生个人的临床经验和专业知识技能与现有临床研究的最佳证据结合,并充分考虑病人的价值观和意愿需求,做出临床诊治决策的过程。以替代终点预测临床获益的测量,暂时忽略本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短新药在获得 FDA 批准之前所需的时间。可以说是将循证医学的理念应用于新药审批的胜(zuo)利(bi)。
两年前,NMPA附条件批准了“971”上市,也引起业界的质疑,甚至怀疑CDE的专业度,但比较FDA,没有用影像学上的替代终点,至少强调的是对症施治。有效改善症状,而疾病机理要进一步深入研究。这次FDA批准Aduhelm,却被圈内有些人美誉为“树立权威而非威权”。在我看来,其实两家都差不多,都是在基于各自的医学思维下,遵循审批规则努力的工作,以求为公众带来福祉。其他的,让上市后的RWE来做证明。
Biogen治疗AD的Aduhelm被FDA批准上市,引起昨天半夜开始朋友圈一片狂欢,不知道是不是都在上周买入了BIIB。一般医学界比较认可的AD的发病机理有三种:淀粉样蛋白堆积、Tau蛋白过度累计、乙酰胆碱酶过度。Aduhelm就是针对第一种机理的。FDA按照加速批准路径(Accelerated Approvalpathway))做出了此次审批。
1、FDA加速批准路径
当有一种用于严重或危及生命的疾病的药物,FDA允许治疗严重疾病的药物提前批准,并基于替代终点填补未满足的医疗需求,该药物临床获益仍存在一些不确定性时,该药物可能比现有治疗提供有意义的治疗获益。替代终点是一个标志物,如实验室测量、影像学图像、物理体征或其他被认为可以预测临床获益的测量,但其本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短在获得 FDA 批准之前所需的时间。批准上市后,制药公司仍然需要进行研究,以确认预期的临床效益。这些研究被称为 4 期验证性试验。如果验证性试验表明该药物实际上提供了临床益处,那么 FDA 将批准该药物的传统批准。如果验证性试验没有显示药物提供临床效益, FDA 有适当的监管程序,可以导致从市场上移除药物。
2、业界对于审批的质疑
按照FDA官宣说法,此次批准Aduhelm是在数据不明确的情况下,按照通常的做法做出监管决策。FDA对临床试验结果进行了仔细的梳理,并征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会我们听取了患者群体的观点,并回顾了所有相关数据。数据显示Aduhelm 的后期开发计划包括两个 3 期临床试验。一项研究达到主要终点,显示临床下降减少。第二次试验没有达到主要终点。然而,在所有对其进行评估的研究中, Aduhelm 一致且非常令人信服地以剂量和时间依赖的方式降低了大脑中淀粉样斑块的水平。预计淀粉样斑块的减少将显示出临床的治疗效果。尽管2020 年 11 月,外周和中枢神经系统药物咨询委员会在召开会议,不同意将一个成功试验的临床获益作为支持批准的主要证据是合理的。
但FDA最终决定使用加速批准途径--目的是为患有严重疾病的患者提供可能有价值的治疗途径,因为在这些疾病中,有未得到满足的需求,而且尽管对这种益处仍有一些不确定因素,但仍期待着临床上的益处。在确定申请符合加速批准的要求时,FDA得出结论认为,该药对阿尔茨海默病患者的益处超过了治疗的风险。
3、循证医学审批中的胜利
西方医学推崇的是循证医学(evidence-based medicine),是指临床诊疗实践中,针对临床需要解决的具体问题,将医生个人的临床经验和专业知识技能与现有临床研究的最佳证据结合,并充分考虑病人的价值观和意愿需求,做出临床诊治决策的过程。以替代终点预测临床获益的测量,暂时忽略本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短新药在获得 FDA 批准之前所需的时间。可以说是将循证医学的理念应用于新药审批的胜(zuo)利(bi)。
两年前,NMPA附条件批准了“971”上市,也引起业界的质疑,甚至怀疑CDE的专业度,但比较FDA,没有用影像学上的替代终点,至少强调的是对症施治。有效改善症状,而疾病机理要进一步深入研究。这次FDA批准Aduhelm,却被圈内有些人美誉为“树立权威而非威权”。在我看来,其实两家都差不多,都是在基于各自的医学思维下,遵循审批规则努力的工作,以求为公众带来福祉。其他的,让上市后的RWE来做证明。
Biogen治疗AD的Aduhelm被FDA批准上市,引起昨天半夜开始朋友圈一片狂欢,不知道是不是都在上周买入了BIIB。一般医学界比较认可的AD的发病机理有三种:淀粉样蛋白堆积、Tau蛋白过度累计、乙酰胆碱酶过度。Aduhelm就是针对第一种机理的。FDA按照加速批准路径(Accelerated Approvalpathway))做出了此次审批。
1、FDA加速批准路径
当有一种用于严重或危及生命的疾病的药物,FDA允许治疗严重疾病的药物提前批准,并基于替代终点填补未满足的医疗需求,该药物临床获益仍存在一些不确定性时,该药物可能比现有治疗提供有意义的治疗获益。替代终点是一个标志物,如实验室测量、影像学图像、物理体征或其他被认为可以预测临床获益的测量,但其本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短在获得 FDA 批准之前所需的时间。批准上市后,制药公司仍然需要进行研究,以确认预期的临床效益。这些研究被称为 4 期验证性试验。如果验证性试验表明该药物实际上提供了临床益处,那么 FDA 将批准该药物的传统批准。如果验证性试验没有显示药物提供临床效益, FDA 有适当的监管程序,可以导致从市场上移除药物。
2、业界对于审批的质疑
按照FDA官宣说法,此次批准Aduhelm是在数据不明确的情况下,按照通常的做法做出监管决策。FDA对临床试验结果进行了仔细的梳理,并征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会我们听取了患者群体的观点,并回顾了所有相关数据。数据显示Aduhelm 的后期开发计划包括两个 3 期临床试验。一项研究达到主要终点,显示临床下降减少。第二次试验没有达到主要终点。然而,在所有对其进行评估的研究中, Aduhelm 一致且非常令人信服地以剂量和时间依赖的方式降低了大脑中淀粉样斑块的水平。预计淀粉样斑块的减少将显示出临床的治疗效果。尽管2020 年 11 月,外周和中枢神经系统药物咨询委员会在召开会议,不同意将一个成功试验的临床获益作为支持批准的主要证据是合理的。
但FDA最终决定使用加速批准途径--目的是为患有严重疾病的患者提供可能有价值的治疗途径,因为在这些疾病中,有未得到满足的需求,而且尽管对这种益处仍有一些不确定因素,但仍期待着临床上的益处。在确定申请符合加速批准的要求时,FDA得出结论认为,该药对阿尔茨海默病患者的益处超过了治疗的风险。
3、循证医学审批中的胜利
西方医学推崇的是循证医学(evidence-based medicine),是指临床诊疗实践中,针对临床需要解决的具体问题,将医生个人的临床经验和专业知识技能与现有临床研究的最佳证据结合,并充分考虑病人的价值观和意愿需求,做出临床诊治决策的过程。以替代终点预测临床获益的测量,暂时忽略本身不是临床获益测量。使用替代终点可以大大缩短新药在获得 FDA 批准之前所需的时间。可以说是将循证医学的理念应用于新药审批的胜(zuo)利(bi)。
两年前,NMPA附条件批准了“971”上市,也引起业界的质疑,甚至怀疑CDE的专业度,但比较FDA,没有用影像学上的替代终点,至少强调的是对症施治。有效改善症状,而疾病机理要进一步深入研究。这次FDA批准Aduhelm,却被圈内有些人美誉为“树立权威而非威权”。在我看来,其实两家都差不多,都是在基于各自的医学思维下,遵循审批规则努力的工作,以求为公众带来福祉。其他的,让上市后的RWE来做证明。
发布于 2021-06-08 10:35:29 © 著作权归作者所有
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